Belangrijkste verschil - Ex vivo versus in vivo gentherapie
Gentherapie is een belangrijke techniek die wordt gebruikt om genetische ziekten te behandelen of te voorkomen door genen te introduceren voor ontbrekende of defecte genen. Bepaalde ziekten kunnen worden genezen door de gezonde genen in te brengen in plaats van gemuteerde of ontbrekende genen die verantwoordelijk zijn voor de ziekte. Gentherapie wordt meestal toegepast op somatische cellen dan op kiembaancellen, en het kan worden onderverdeeld in twee hoofdtypen: ex vivo gentherapie en in vivo gentherapie. Het belangrijkste verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie is dat therapeutische genen worden overgebracht naar in vitro celculturen en opnieuw worden geïntroduceerd in een patiënt in ex vivo gentherapie, terwijl genen rechtstreeks in de weefsels of cellen van de patiënt worden afgeleverd zonder de cellen in vitro in in vivo gentherapie.
INHOUD
1. Overzicht en belangrijkste verschil
2. Wat is ex vivo gentherapie
3. Wat is in vivo gentherapie
4. Vergelijking zij aan zij - ex vivo versus in vivo gentherapie
5. Samenvatting
Wat is ex vivo gentherapie?
Ex vivo gentherapie is een type gentherapie waarbij de cel van de patiënt uitwendig wordt gewijzigd en opnieuw bij de patiënt wordt geïntroduceerd. De cellen worden gekweekt in de laboratoria (buiten het lichaam van de patiënt) en er worden genen ingebracht. Vervolgens worden de stabiele transformanten geselecteerd en opnieuw in de patiënt geïntroduceerd om de ziekte te behandelen. Ex vivo gentherapie kan alleen worden toegepast op bepaalde celtypen of geselecteerde weefsels. Beenmergcellen zijn de cellen die vaak worden gebruikt voor ex vivo gentherapie.
Procedure van ex vivo gentherapie
Er zijn verschillende belangrijke stappen betrokken bij ex vivo gentherapie als volgt;
- Cellen met defecte genen worden uit de patiënt geïsoleerd.
- Geïsoleerde cellen worden gekweekt in culturen in het laboratorium.
- Therapeutische genen worden met behulp van vectoren in de gekweekte celculturen ingebracht of geïntroduceerd.
- Getransformeerde cellen worden geselecteerd uit de niet-transformanten en gegroeid.
- Geselecteerde cellen worden in de patiënt getransplanteerd.
In ex vivo gentherapie worden dragers of vectoren gebruikt om genen in doelwitcellen af te leveren. Succesvolle genafgifte is afhankelijk van het dragersysteem en de belangrijke vectoren die bij ex vivo gentherapie worden gebruikt, zijn virussen, beenmergcellen, menselijk kunstmatig chromosoom, enz. Vergeleken met de in vivo gentherapie brengt ex vivo gentherapie geen nadelige immunologische reacties in het lichaam van de patiënt sinds de genetische correctie in vitro plaatsvindt. Het succes hangt echter af van een stabiele opname en expressie van het genezende gen in het lichaam van de patiënt.
Figuur 01: Ex vivo gentherapie
Wat is in vivo gentherapie?
In vivo gentherapie is een techniek waarbij genen direct in de cellen van een bepaald weefsel in het lichaam van de patiënt worden gebracht om genetische ziekten te behandelen. Het kan worden toegepast op vele weefsels van het menselijk lichaam, waaronder lever, spieren, huid, longen, milt, hersenen, bloedcellen, enz. De therapeutische genen worden geïntroduceerd door de virale of niet-virale vectoren in de patiënt. Het succes hangt echter af van verschillende factoren, zoals efficiënte opname van de therapeutische gen-dragende vectoren door de doelwitcellen, intracellulaire afbraak van de genen in de doelwitcellen en genopname door de kern, expressievermogen van het gen, enz.
Figuur 02: In vivo gentherapie
Wat is het verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie?
Diff Artikel Midden voor Tafel
Ex vivo versus in vivo gentherapie |
|
| Ex vivo gentherapie is een soort gentherapie die buiten het lichaam van de patiënt wordt uitgevoerd. Genmodificatie gebeurt buiten het lichaam. | In vivo gentherapie is een ander type gentherapie die direct wordt uitgevoerd wanneer de defecte cellen zich nog in het lichaam bevinden. Genen worden veranderd wanneer ze zich nog in het lichaam bevinden. |
| Isolatie en cultivatie | |
| Defecte cellen worden geïsoleerd en in het laboratorium gekweekt. | Defecte cellen worden niet geïsoleerd of gekweekt in het laboratorium. |
| Selectie van transformanten | |
| Stabiele transformanten worden geselecteerd voordat ze opnieuw worden geïntroduceerd. | Stabiele transformanten kunnen niet worden geselecteerd. |
| Ongunstige immunologische respons | |
| Deze methode introduceert geen ongunstige immunologische reacties in het lichaam van de patiënt. | Deze methode introduceert ongunstige immunologische reacties in het lichaam van de patiënt. |
Samenvatting - Ex vivo versus in vivo gentherapie
Therapeutische genen worden in het lichaam van de patiënt geïntroduceerd als behandeling voor bepaalde ziekten. Het staat bekend als gentherapie en kan op twee manieren worden gedaan, namelijk ex vivo gentherapie en in vivo gentherapie. Het verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie is dat gen-insertie in ex vivo gentherapie wordt gedaan in de celculturen buiten het lichaam van de patiënt en de gecorrigeerde cellen worden opnieuw geïntroduceerd bij de patiënt terwijl in vivo gentherapie-genen rechtstreeks in de inwendige doelweefsels zonder de cellen te isoleren. Het succes van beide processen hangt af van de stabiele insertie en transformatie van de therapeutische genen in de patiëntencellen.
