De belangrijk verschil tussen gen-toevoeging en genvervanging is dat de gen-toevoeging de insertie is van een gen door niet-homologe recombinatie, terwijl de genvervanging de vervanging is van een endogeen gen door homologe recombinatie.
Gentherapie is een techniek waarbij genen worden gebruikt om genetische ziekten te behandelen. Daarom omvat het de introductie of levering van genen in de cel van de patiënt. Met andere woorden, gentherapie omvat de vervanging of toevoeging van genen in plaats van de defecte of ziekteverwekkende genen. In dit proces is het van cruciaal belang om het juiste gen te selecteren voor vervanging of toevoeging. Daarom is gentherapie nog steeds niet 100% succesvol voor therapieën voor ziekten bij de mens. Veel genetische ziekten zijn niet te behandelen met gentherapie. Maar gentherapie is een veelbelovende behandeling voor enkele ziekten zoals spierdystrofie en cystische fibrose, enz.
